基石药业（02616）研发管线进展迅速 商业化突破指日可待

　　基石药业-B(02616)发布2019年度业绩。按国际财务报告准则，该集团年内其他收入为8400万元人民币，同比增长3倍。

　　2019财年，该公司的产品管线及业务运营已取得重大进展。

　　比如后期阶段产

　　?CS1001（PD-L1抗体）。2019年，公司推动重要肿瘤免疫疗法（IO）资产CS1001在临床方面取得重大进展，使其成为具有独特优势及显着差异性的有前途的PD-L1抗体。在3个主要大会（中国临床肿瘤学会CSCO、欧洲肿瘤内科学会ESMO和美国血液学会ASH）上提交的数据表明，CS1001在多种实体瘤和淋巴瘤中安全有效，包括食道癌、胃癌，胆管癌╱胆囊癌和微卫星不稳定性高（MSI-H）╱错配修复缺陷（dMMR）癌症，以及NKTL。而CS1001在食管癌和NKTL治疗上尤为出色的临床活性，更表明其有潜力成为同类最优的候选药物。基于这些概念验证数据，公司在中国启动了两项针对晚期胃癌和食道癌患者的CS1001注册性试验，且分别于2019年4月及2019年12月实现首例受试者给药。连同2018年启动的4项试验（三阶段非小细胞肺癌（NSCLC）、四阶段NSCLC、NKTL及经典型霍奇金淋巴瘤（cHL））,公司目前正在进行CS1001的总计6项注册性试验。预计于2020年下半年取得CS1001联合标准疗法用于治疗一线四阶段鳞状或非鳞状NSCLC患者的III期试验的关键数据。，公司计划向国家药品审评中心（CDE）咨询cHL及NKTL的注册策略，并预计于2020年下半年于中国提交cHL的新药申请，并可能于2020年下半年于中国提交NKTL的新药申请。

　　?CS1003（PD-1抗体）。CS1003单一疗法的Ia期研究的初步数据已在CSCO2019年年会上提交，表明CS1003为安全且可耐受，且在多种肿瘤类型中均观察到了CS1003的抗肿瘤活性。公司们已启动CS1003与LENVIMA?（lenvatinib）的联合疗法的全球III期试验，LENVIMA?（lenvatinib）为用于晚期肝细胞癌（HCC）患者的标准酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2019年12月实现首例受试者给药。

　　?Ivosidenib（CS3010）。2019年5月，异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂TIBSOVO?（ivosidenib）的新药申请已提交台湾食品药物管理署（TFDA），用于治疗含有异柠檬酸脱氢酶-1突变（IDH1m）的成年R/RAML；预计将于2020年获得市场批准。IDH1mAML的两项注册性试验正在中国进行一项IDH1mR/RAML的注册性试验预计于2020年完成试验，并于2021年上半年在

　　中国提交新药申请；另一项试验针对不符合强化治疗条件的新诊断的IDH1mAML患者。

　　?Avapritinib（CS3007）。2020年1月9日，KIT/PDGFRA抑制剂AYVAKIT?（avapritinib）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者。，公司计划于2020年上半年在台湾针对此适应症提交新药申请。在中国针对无法切除或转移性GIST的患者已启动avapritinib的两项注册性试验。一项试验是中国药代动力学桥接研究，用于治疗PDGFRA外显子18突变的晚期GIST。预计于2020年上半年，该试验关键数据将可用，我们将在中国提交新药申请。另一项试验在三线GIST中进行，作为一项比较avapritinib和瑞戈非尼全球III期试验的一部分。该研究已经完成招募，预计于2020年第二季度将获得全球临床试验关键数据，并于2020年下半年于中国提交新药申请。

　　?Pralsetinib（CS3009）。Pralsetinib为一款在研RET抑制剂，公司作为其全球关键I/II期试验的一部分，研究pralsetinib用于治疗RET突变的NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）和其他晚期实体瘤，目前已经完成了在中国的RET融合阳性NSCLC适应症二线治疗队列研究的招募，并预期于2020年下半年在中国针对此适应症提交新药申请。，公司已启动一线RET融合阳性NSCLC的其他注册队列，预计于2020年上半年实现首例受试者给药。

　　再如早期阶段资产

　　?新型联合。以联合疗法为核心策略，以及凭借公司三种肿瘤免疫治疗骨干候选药物（抗PD-L1、抗PD-1及抗CTLA-4）的独特优势，公司正在开发联合我们内部管线及外部合作伙伴资产的共计6种联合i）CS1002（CTLA-4抗体）加CS1003（PD-1抗体），于2020年1月实现首例受试者给药；ii）联合CS1001与fisogatinib（CS3008；FGFR4抑制剂）用于HCC治疗；iii）CS1001与瑞戈非尼；iv）CS1003与瑞戈非尼；均于2019年12月实现首例受试者给药；计划进行的其他两项联合研究包括v）CS1001与PARP抑制剂（IMP4297）；及vi）CS1001与多激酶抑制剂（donafenib）。

　　基石药业董事长兼首席执行官江宁军表示“2019年是基石药业厚积薄发、积极转型，全速推进商业化的一年。我们的IO及精准治疗药物产品的开发取得了一系列重大进展，实现了多个令人鼓舞的里程碑。今年，我们启动了9个后期临床研究，从而使得注册性试验数量达到13个。特别是我们发布的三款肿瘤免疫骨架产品的关键临床数据，均显示了良好的初步疗效和安全性。这其中，CS1001（抗PD-L1）作为公司重要的IO单抗产品，已在多个瘤种中显示出疗效，尤其在食管癌和自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（NKTL）治疗上，更证实具有出色的临床活性，充分显现其成为同类最优候选药物的潜力。，我们涵盖精准治疗药物和新型IO联合疗法的一系列早期项目，也取得了重要进展。另一方面，公司进一步深化外部战略合作，我们与拜耳公司合作开发肿瘤免疫联合疗法，并与瑞士NumabTherapeuticsAG达成了授权合作，全面建设以自研管线为基础，优势联合、互利共赢的商务推进盾构。管线以外，我们已就建设位于苏州的基石药业全球研发总部及产业化基地签署协议，为未来探索前沿研究和可持续药物供应奠定基础。更为重要的是，随着赵萍女士（MD，MBA）的加入，基石药业全面开启了商业化之路，她将为基石打造出一支高战斗力的商业化团队，成为基石加速商业化的高能引擎，以实现我们的愿景，及早满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。”

　　展望未来，TIBSOVO?（ivosidenib）预计将于2020年在中国台湾获批新药上市申请（NDA），该药用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/RAML）。，公司还将公布包括CS1001、avapritinib和pralsetinib在内的多个重要产品的7项关键临床数据，并在中国提交这些产品针对多个适应症的新药上市申请及生物制剂许可申请。与此，公司将打造一个拥有更多同类首创或同类最优产品的“管线2.0”。今年，公司将进一步加速推进实现商业化转型，确保重点产品在未来几年内成功上市。